重症肌无力：生物制剂打开治疗新格局 AAN2025泰它西普重磅III期数据即将读出

MG 为神经肌肉接头传递障碍诱发的自免类疾病，生物制剂打开治疗新格局重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由神经肌肉接头（NMJ）传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为核心特征；约80%-85%重症肌无力患者为AChR 抗体阳性患者。MG 全球超过70 万人，其中美欧合计约有12 万存量患者，中国约有20 万存量患者。MG 传统治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）、糖皮质激素与免疫抑制剂，生物制剂如补体抑制剂（依库珠单抗）或FcRn 拮抗剂（艾加莫德），能够为难治性MG 病例提供新选择。
针对gMG 全球已有5 款生物制剂获批，中国上市药物整体较少针对gMG，最早获批上市的药物为胆碱酯酶抑制剂溴吡斯的明，近年来疗效较好的对因治疗药物主要包括C5 抑制剂与FcRn 单抗。截至2025 年3 月底，全球范围内已有3 款C5 抑制剂与2 款FcRn 单抗获批上市。中国上市药物数量整体较少，仅再鼎医药的艾加莫德与阿斯利康的依库珠单抗获批上市；NDA 阶段的药物共5 款，其中包括荣昌生物APRIL/BAFF 双靶点融合蛋白泰它西普。艾加莫德是首个获批上市的FcRn 单抗，自2021 年12 月上市以来，全球销售额快速增长，有望成为新一代gMG 治疗重磅产品。
FcRn 单抗疗效优于C5 抑制剂，泰它西普整体中长期疗效优异针对AchR+gMG 患者，在MG-ADL、QMG 较基线变化指标上（扣除安慰剂背景），FcRn 单抗整体疗效优于C5 抑制剂；艾加莫德疗效突出，4 周密集给药后起效速度较快，首个治疗周期的MG-ADL 和QMG 应答率分别达到68%和63%。
泰它西普整体中长期疗效优异，12 周与24 周240mg 组QMG 分别较基线下降9.5/9.6 分，QMG 应答率分别达到93.30%/100%。泰它西普在重症肌无力领域已获得中国NMPA 纳入突破性治疗品种、美国FDA 孤儿药资格和快速通道资格三项认定，III 期研究结果已作为“最新突破性研究”入选2025 年美国神经病学会年会（AAN）重磅口头报告，公司预期2025Q2 国内获批上市。同时，针对gMG公司也正在快速推进海外III 期，未来有较大的出海潜力。
投资建议
针对gMG 对因治疗的上市药物整体较少，国内仅C5 抑制剂依库珠单抗与FcRn单抗艾加莫德获批上市，竞争格局佳，存在较大未满足临床需求；荣昌生物自研的泰它西普与石药集团引进的FcRn 单抗巴托利单抗已处于NDA 阶段，翰森制药引进的CD19 单抗伊奈利珠单抗目前处于III 期临床。早研管线多为CAR-T 产品，包括传奇生物、石药集团、亘喜生物、驯鹿生物等企业均有布局，早研疗效数据陆续读出，有望成为下一代MG 治疗的潜力疗法。
受益标的：再鼎医药、荣昌生物、石药集团、翰森制药等。
风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。